众所周知，CAR-T疗法被冠以抗癌神药之称，虽然给血液肿瘤患者带来了“治愈”的希望，但是在实体瘤的治疗中暂时并没有突破性的进展，所以陷入了瓶颈期。很多人都认为CAR-T疗法短时间内会原地踏步，让人没有想到的是CAR-T疗法居然进入了慢病领域，并看到在自免疾病治疗，如系统性红斑狼疮的美好前景。

2月22日，一篇发表在《新英格兰医学杂志》的文章吸引了小编的注意。该文中一项针对15名患者的小型研究为CD19CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的治疗潜力提供了强有力的证据。

这项在德国进行的研究招募了被诊断为系统性红斑狼疮(SLE)、特发性炎症性肌炎或系统性硬化症的患者。在中位随访15个月后，根据SEL中的缓解定义，8例SLE患者均达到疾病缓解。

典型病例

一名患有严重难治性系统性红斑狼疮(SLE)的20岁女性患者，表现为活动性狼疮性肾炎(世界卫生组织IIIA级，表明局灶性增生性疾病伴活动性病变)、肾病综合征、心包炎、胸膜炎、皮疹、关节炎和Libman-Sacks心内膜炎史。先前的羟氯喹、大剂量糖皮质激素、环磷酰胺、霉酚酸酯和他克莫司治疗，以及B细胞靶向治疗贝利单抗和利妥昔单抗，都不能控制病情，于是进行CAR-T细胞治疗。

在计划的CAR-T细胞输注之前，所有的治疗都停止了，只给予低剂量的强的松龙。输注CD19CAR-T细胞后，CAR-T细胞数量在体内迅速增加(第3天占总循环T细胞的0.31%，第9天占总循环T细胞的27.69%)，随后出现典型的下降，在接下来的7周内持续检测到循环CAR-T细胞。系统性红斑狼疮疾病活动指数评分从基线时的16分下降到随访时的0分。该疗法让她的病情很快得到缓解，且没有明显副作用。

图片来源于《新英格兰医学杂志》

系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。据估算，目前中国约有万SLE患者。

瑞基奥仑赛治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的临床试验获批

年4月10日，药明巨诺表示瑞基奥仑赛注射液(简称relma-cel)用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮(“SLE”)的新药临床试验申请(“IND”)已获得中国国家药品监督管理局的默示许可。

该研究是一项关于难治性系统性红斑狼疮成人患者的开放、单臂、多中心的I/II期研究。I期研究为剂量爬坡研究，旨在评估relma-cel的安全性、耐受性，并确定II期推荐剂量(RP2D)。作为扩展性研究的II期研究将应用RP2D治疗中重度难治性SLE患者，以确定relma-cel在中重度难治性SLE患者中的疗效与安全性，并评估药代动力学和药效学特征。

结语

这是CAR-T免疫细胞疗法，从癌症“跨界”到普通疾病治疗的一次成功，瑞基奥仑赛有望为中重度SLE患者提供一种全新的、安全有效的治疗选择。随着研究的不断深入，系统性红斑狼疮疾病能够被彻底治愈的可能性大大增加。

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参考资料

1.SmallStudyPointstoBigPotentialofCAR-TTherapiesforAutoimmuneDiseases

BioSpace

2.CD19CART-CellTherapyinAutoimmuneDisease—ACaseSerieswithFollow-up

NEJM

3.CD19-TargetedCARTCellsinRefractorySystemicLupusErythematosus

NEJM

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